"On a tout guéri... chez la souris"

On note aujourd’hui un dysfonctionnement dans la recherche médicale. En effet, une molécule testée sur des animaux avec succès devient inefficace passé la phase de l’essai clinique, sur les humains. Ces erreurs gaspillent des millions d’euros, et parfois même quelques vies humaines. Sans compter le moral des patients atteints de maladies rares, attendant depuis des années un vrai traitement, pas celui qu’ils testent sans constater aucun changement ni résultat.

Le chercheur américain Steve Perrin, directeur d’un centre de recherche sur la SLA, dénonce ce dysfonctionnement sans ménager ses mots : « Même quand les études sur l’animal suggèrent qu’un traitement sera efficace et sans danger, plus de 80 % des médicaments potentiels échouent quand on les teste sur les gens […] les séries d’essais cliniques entrepris pour un traitement potentiel peuvent coûter des centaines de millions de dollars. Les coûts humains sont encore plus grands : les patients souffrant d’une maladie évolutive mortelle peuvent n’avoir qu’une seule chance d’essayer un traitement expérimental prometteur. Typiquement, les essais cliniques exigent des patients qu’ils s’engagent pour un an de traitement voire davantage, période pendant laquelle ils sont exclus d’autres options expérimentales. » On oblige donc les malades à s’engager pour une longue période sans leur garantir de résultat, alors qu’ils pourraient tester d’autres traitements peut-être plus efficaces.

Steve Perrin nous explique également qu'en dix ans, au moins une dizaine de nouveaux traitements contre la SLA sont parvenus jusqu’aux essais cliniques mais que tous sauf un se sont montrés inefficaces.

Par exemple, en 2008, une étude à démontré que la prise de lithium ralentissait la maladie de Charcot. Cette molécule fonctionnait autant sur les souris que sur un petit groupe de patients (44). Plusieurs malades se sont donc mis à prendre du lithium sans autorisation. Par la suite, des recherches à hauteur d'environ 100 millions de dollars et impliquant au moins une centaine de patients se sont mises en place. Au final, aucun des tests n’a mis en évidence le moindre bénéfice thérapeutique.

Les grandes causes de ces scandales médicaux sont sans doute un manque de rigueur dans les données statistiques et un « trop grand emballement » quand un test animal se trouve concluant. Il y a aussi le fait que les souris utilisées soient des souris mutantes, c’est-à-dire qu’on essaie de leur injecter la maladie. Mais il est impossible d’obtenir une copie-conforme de celle-ci et la plupart des erreurs médicales viennent sans doute de là.  

Steve Perrin propose, pour remédier à ce dysfonctionnement, d’investir plus de temps (au moins 18 mois) et un peu plus d’argent pour tester plusieurs fois la molécule. Il espérerait ainsi que les bons dosages soient faits et que le plus de bénéfices médicaux soient estimés avant de la soumettre à des essaies cliniques.